MyoKardia公司日前宣布,其已经对MYK-进行一期临床研究,这是一种治疗肥厚型心肌病(HCM)的小分子候选药物。HCM是一种进行性疾病,心肌过度收缩和左心室充盈能力下降可导致虚弱症状和心功能障碍的发展,从气短和运动能力下降到心力衰竭和心脏骤停。MYK-选择性靶向心脏肌球蛋白(心脏运动蛋白),目的是使心脏收缩力和充盈量正常化。“我们对健康志愿者进行MYK-临床研究第一阶段的启动,使我们能够进一步扩大肥厚型心肌病疾病领域的领先地位。”MyoKardia首席开发官医学博士JuneLee说,“出现HCM症状的患者目前缺乏足够的药物治疗方案。在我们的投资组合中推进第二个HCM候选药物,符合我们对HCM患者的







































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北京中科刘云涛



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