三湘都市报1月16日讯近日，医院神经内科主任张如旭开出湖南省第一张氯苯唑酸的医保处方，宣告了氯苯唑酸这一针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的特效药，将在国家医保政策的保障下惠及更多湖南ATTR-CM患者。
张如旭表示，ATTR是由于TTR基因突变使转甲状腺素蛋白（TTR）解聚后异常聚集形成淀粉样物质沉积在周围神经、心脏、肾脏、眼等多个部位，所致的一种致死性罕见疾病，其中周围神经病变和心脏病变最为突出，因此患者最常就诊于神经内科和心内科。ATTR患者也被称为“淀粉人”。
由于对该疾病认知不足，患者往往会经过数次误诊、漏诊后才能确诊，而疾病进展较为快速，患者确诊时常常症状已经较为严重。张如旭同时指出，ATTR为进展性疾病，建议患者确诊后尽早接受对因治疗。由于罕见病患者人数相对较少，应用药物治疗的可及性和可负担性均较低，面临支付难题。因此，如何降低患者的用药负担，提升罕见病用药的可及性，成为罕见病诊疗过程中的巨大难题。
对此，张如旭的看法是：要以实际行动传递更多希望，氯苯唑酸进医保惠及更多ATTR-CM患者。
年，全球首个且唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市。年12月，罕见病创新药物氯苯唑酸纳入最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（）。作为国内缓解ATTR-CM的唯一获批对因治疗药物，氯苯唑酸此次被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM患者无力负担的困境。
医院的切实落地，一方面，将极大减轻ATTR-CM患者用药的经济负担，这一群体的治疗和生活也将获得更大的改善和提升；另一方面，有效可及的治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖，推动临床医师提高诊疗的积极性，让更多ATTR-CM患者得到及时的筛查、诊治，进而推进我国ATTR-CM诊疗领域的全面发展。
[责编:陈香云]
[来源:三湘都市报]